CRISPR Therapeutics AG transforma una herramienta de modificación del ADN en una plataforma de desarrollo de medicamentos. Esta empresa de biotecnología, establecida en Zug, Suiza, y con presencia en la región de Boston, se centra especialmente en las enfermedades de la sangre y ciertos cánceres. Su trayectoria ilustra el paso de la edición genética del laboratorio a la práctica clínica, con las limitaciones industriales, médicas y económicas que implica una terapia celular personalizada. Su sitio web corporativo es crisprtx.com.
Una empresa surgida de la revolución CRISPR
Fundada en 2013, CRISPR Therapeutics cuenta entre sus cofundadores con Emmanuelle Charpentier, Rodger Novak y Shaun Foy. La primera desempeñó un papel central en los trabajos que permitieron transformar CRISPR-Cas9 en una herramienta programable de edición del genoma, reconocidos con el Premio Nobel de Química en 2020, compartido con Jennifer Doudna. El principio consiste en guiar una enzima hacia una secuencia específica de ADN para provocar una modificación en ella.
La empresa, que empezó a cotizar en el Nasdaq en 2016, ha crecido siguiendo un modelo que combina investigación interna, ensayos clínicos y alianzas industriales. Su colaboración con Vertex Pharmaceuticals constituye un hito fundamental: permitió desarrollar y posteriormente comercializar una primera aplicación terapéutica de esta tecnología.
De las enfermedades de la sangre a la inmunoterapia
Este tratamiento, comercializado con el nombre de Casgevy, se basa en exagamglogén autotemcel. Se extraen células madre sanguíneas del paciente, se modifican en el laboratorio y después se reinfunden. La intervención busca reactivar la producción de hemoglobina fetal para compensar las consecuencias de las anomalías que afectan a la hemoglobina adulta. Por tanto, no se trata de corregir directamente, dentro del organismo, la mutación responsable de la enfermedad.
Casgevy obtuvo su primera autorización en el Reino Unido en noviembre de 2023. Posteriormente se concedieron autorizaciones en Estados Unidos y en la Unión Europea para determinadas personas con enfermedad de células falciformes grave o beta-talasemia dependiente de transfusiones, según las indicaciones y condiciones establecidas por cada autoridad. Vertex dirige la comercialización en el marco de la alianza.
CRISPR Therapeutics también desarrolla inmunoterapias celulares, en particular células CAR-T alogénicas destinadas a reconocer dianas patológicas. A diferencia de los enfoques elaborados a partir de las células de cada paciente, estos candidatos utilizan células de donantes. El objetivo es disponer de tratamientos más fácilmente disponibles, especialmente en oncología. Estos programas siguen sujetos a la demostración de su seguridad y eficacia clínica.
¿Y ahora?
El reto va ahora más allá de la prueba de concepto científica. Para terapias como Casgevy, el proceso incluye una extracción de células, una fabricación especializada y una quimioterapia de acondicionamiento antes de la reinfusión. Esta organización limita los centros capaces de tratar a los pacientes y plantea cuestiones de acceso, financiación y capacidad industrial.
La trayectoria de CRISPR Therapeutics también dependerá del seguimiento a largo plazo de las personas tratadas y del éxito de sus nuevos programas. Ampliar las indicaciones y, al mismo tiempo, simplificar la administración constituye una perspectiva importante, pero cada aplicación deberá establecer su propia relación beneficio-riesgo. La empresa entra así en una fase en la que la ejecución clínica e industrial cuenta tanto como el dominio de la edición genética.