CRISPR Therapeutics AG transforme un outil de modification de l’ADN en plateforme de développement de médicaments. Cette société de biotechnologie, établie à Zoug, en Suisse, et présente dans la région de Boston, cible notamment les maladies du sang et certains cancers. Son parcours illustre le passage de l’édition génétique du laboratoire à la pratique clinique, avec les contraintes industrielles, médicales et économiques qu’implique une thérapie cellulaire personnalisée. Son site institutionnel est crisprtx.com.
Une entreprise issue de la révolution CRISPR
Fondée en 2013, CRISPR Therapeutics compte parmi ses cofondateurs Emmanuelle Charpentier, Rodger Novak et Shaun Foy. La première a joué un rôle central dans les travaux ayant permis de transformer CRISPR-Cas9 en outil programmable d’édition du génome, récompensés par le prix Nobel de chimie en 2020, partagé avec Jennifer Doudna. Le principe consiste à guider une enzyme vers une séquence ciblée d’ADN afin d’y provoquer une modification.
Introduite au Nasdaq en 2016, l’entreprise s’est développée selon un modèle associant recherche interne, essais cliniques et alliances industrielles. Sa collaboration avec Vertex Pharmaceuticals constitue une étape structurante : elle a permis de développer puis de commercialiser une première application thérapeutique de cette technologie.
Des maladies du sang à l’immunothérapie
Ce traitement, commercialisé sous le nom de Casgevy, repose sur l’exagamglogène autotemcel. Des cellules souches sanguines sont prélevées chez le patient, modifiées en laboratoire puis réinjectées. L’intervention vise à réactiver la production d’hémoglobine fœtale, afin de compenser les conséquences d’anomalies touchant l’hémoglobine adulte. Il ne s’agit donc pas de corriger directement, dans l’organisme, la mutation responsable de la maladie.
Casgevy a obtenu une première autorisation au Royaume-Uni en novembre 2023. Des autorisations ont suivi aux États-Unis et dans l’Union européenne pour certaines personnes atteintes de drépanocytose sévère ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, selon les indications et conditions retenues par chaque autorité. Vertex assure la conduite de la commercialisation dans le cadre du partenariat.
CRISPR Therapeutics développe également des immunothérapies cellulaires, notamment des cellules CAR-T allogéniques destinées à reconnaître des cibles pathologiques. Contrairement aux approches fabriquées à partir des cellules de chaque malade, ces candidats utilisent des cellules de donneurs. L’objectif est de disposer de traitements plus facilement disponibles, notamment en cancérologie. Ces programmes restent soumis à la démonstration de leur sécurité et de leur efficacité clinique.
Et maintenant ?
L’enjeu dépasse désormais la preuve de concept scientifique. Pour les thérapies comme Casgevy, le parcours comprend un prélèvement cellulaire, une fabrication spécialisée et une chimiothérapie de conditionnement avant la réinjection. Cette organisation limite les centres capables de traiter les patients et pose des questions d’accès, de financement et de capacité industrielle.
La trajectoire de CRISPR Therapeutics dépendra aussi du suivi à long terme des personnes traitées et de la réussite de ses nouveaux programmes. Élargir les indications tout en simplifiant l’administration constitue une perspective majeure, mais chaque application devra établir son propre rapport bénéfice-risque. L’entreprise aborde ainsi une phase où l’exécution clinique et industrielle compte autant que la maîtrise de l’édition génétique.