Le prix Nobel de physiologie ou médecine 2026, annoncé le 5 octobre à Stockholm, récompense l’Américain Karl Deisseroth et les Allemands Peter Hegemann et Georg Nagel « pour leurs découvertes concernant les canaux ioniques activés par la lumière et l’optogénétique », selon le communiqué de l’Assemblée Nobel. L’optogénétique est une méthode qui commande l’activité de neurones à l’aide de la lumière. Le 7 octobre, deux jours après cette annonce, le New England Journal of Medicine a publié un essai dans lequel cette approche a amélioré, chez une partie de patients aveugles, la sensibilité à la lumière et le repérage d’objets. Un outil de laboratoire devient une piste thérapeutique, sans être encore un traitement.
D’une algue à un interrupteur pour neurones
L’histoire commence loin des neurosciences. Peter Hegemann, 71 ans, aujourd’hui professeur à l’université Humboldt de Berlin, cherchait à comprendre comment Chlamydomonas, une algue formée d’une seule cellule, se dirige vers une source lumineuse. Au début des années 2000, avec Georg Nagel, 73 ans, désormais à l’université de Wurtzbourg, il identifie la channelrhodopsine, une protéine logée à la surface de la cellule, rapporte le média ukrainien LIGA.net. Frappée par une lumière bleue, elle ouvre un passage aux ions chargés, ce qui fait naître une impulsion électrique.
La propriété décisive est sa portabilité : introduite dans n’importe quelle autre cellule, la protéine la rend sensible à la lumière. Karl Deisseroth, 54 ans, psychiatre et professeur à Stanford, en a tiré un outil de recherche. Il a d’abord fait fabriquer la protéine par des neurones de rat, qu’un éclair bleu suffisait à déclencher, puis a appliqué le procédé dans le cerveau de souris vivantes. Le principe marie génie génétique et optique, résume l’agence suisse ATS, reprise par La Télé : on rend certains neurones photosensibles, puis on les pilote par des signaux lumineux.
Pourquoi le comité parle d’une nouvelle ère pour les neurosciences
L’intérêt tient à la précision. Selon Al Jazeera, les chercheurs s’en servent pour isoler le rôle de types de cellules bien définis dans l’apprentissage, la peur, l’addiction ou le mouvement. Thomas Perlmann, secrétaire général de l’Assemblée Nobel, insiste sur la possibilité d’activer ou de couper l’activité de cellules nerveuses une à une, dans un cerveau vivant. Per Svenningsson, président du comité, y voit le moyen de cartographier le cerveau d’une façon « dont nous ne pouvions autrefois que rêver ».
Les usages médicaux restent pour l’essentiel des hypothèses. L’ATS cite de possibles traitements contre la maladie de Parkinson ou l’épilepsie, et Al Jazeera mentionne des implants cochléaires capables de stimuler le nerf auditif plus finement que les dispositifs électriques actuels. En médecine clinique, c’est déjà pour tenter de rendre la vue à des personnes malvoyantes que la méthode est employée, note le comité Nobel.
Un essai sur la cécité publié dans la foulée
L’étude parue dans le New England Journal of Medicine porte sur l’essai PIONEER, conduit avec la société GenSight Biologics, l’Institut de la Vision, l’hôpital parisien des Quinze-Vingts, l’université de Pittsburgh et l’IOB, l’institut bâlois d’ophtalmologie moléculaire et clinique, détaille Pourquoi Docteur. Les dix participants, des adultes aveugles résidant au Royaume-Uni, en France ou aux États-Unis, souffraient d’une rétinopathie pigmentaire avancée. Ce groupe de maladies héréditaires de la rétine peut être lié à des mutations touchant plus de cent gènes différents.
Le traitement expérimental, baptisé GS030, combine deux éléments. Une injection unique dans l’œil qui voit le moins livre, grâce à un vecteur viral, le gène de ChrimsonR, une protéine réagissant à la lumière ambrée. Le patient porte ensuite des lunettes qui transforment ce qu’il a devant lui en éclairs de lumière ambrée, lesquels stimulent les cellules rétiniennes rendues photosensibles. L’idée consiste à contourner les photorécepteurs perdus plutôt qu’à les réparer.
D’après Retinal Physician, six des dix participants ont vu leur sensibilité à la lumière progresser de façon jugée cliniquement significative. Sur les huit qui ont passé les tests de comportement, quatre ont mieux réussi, lunettes portées, à détecter, situer ou toucher des objets. Des enregistrements par électroencéphalographie réalisés chez une partie des patients suggèrent que les signaux parviennent bien jusqu’au cortex visuel.
Ce que l’essai ne démontre pas encore
La prudence s’impose. Il s’agit d’un essai de phase 1, ouvert et non randomisé, qui n’a pas été conçu pour établir l’efficacité du traitement, selon Retinal Physician, et que décrit en détail News-Medical. Aucun participant n’a retrouvé une vision détaillée ni la perception des couleurs, et les seuils servant à qualifier un patient de « répondeur » n’avaient pas été fixés à l’avance. Côté tolérance, la plupart des effets indésirables oculaires ont été légers ou modérés ; un événement grave, une occlusion passagère de l’artère centrale de la rétine juste après l’injection, s’est résorbé en quelques minutes, et des inflammations de l’œil ont été traitées chez sept personnes.
GS030 n’a obtenu d’autorisation de mise sur le marché dans aucun pays, précise Retinal Physician, et des études plus larges et contrôlées seront nécessaires. José-Alain Sahel, premier auteur, y voit une étape importante et juge l’approche transposable, à terme, à d’autres maladies où les photorécepteurs disparaissent tandis que les cellules ganglionnaires de la rétine restent viables. Pour l’écosystème français, le signal compte : une découverte fondamentale distinguée à Stockholm trouve un prolongement clinique auprès d’équipes parisiennes, celles de l’Institut de la Vision et des Quinze-Vingts, associées à GenSight Biologics. Reste à convertir un gain de perception modeste en bénéfice tangible dans la vie quotidienne des patients.
Questions fréquentes
Qu’est-ce que l’optogénétique ?
C’est une méthode qui rend des cellules choisies sensibles à la lumière en leur faisant produire une protéine photosensible, comme la channelrhodopsine découverte dans une algue. Un éclair lumineux suffit ensuite à les activer, ce qui permet d’étudier le rôle précis de chaque type de neurone.
Les patients de l’essai ont-ils retrouvé la vue ?
Pas au sens courant. Une partie d’entre eux perçoit mieux la lumière et repère mieux des objets avec les lunettes, mais aucun n’a retrouvé une vision détaillée ni les couleurs.
Ce traitement est-il disponible pour les patients ?
Non. GS030 reste expérimental et n’est autorisé dans aucun pays. Les résultats publiés proviennent d’un petit essai de phase 1 : il faudra des études plus vastes pour établir son efficacité et sa sécurité à long terme.
Sources
- Press release: The Nobel Prize in Physiology or Medicine 2026 — NobelPrize.org, 2026-10-05
- Nobel medicine prize honours US and German scientists for optogenetics work — Al Jazeera, 2026-10-05
- Nobel de médecine 2026 : un trio américano-allemand récompensé — La Télé (ATS), 2026-10-05
- The Nobel Prize in Medicine was awarded for a method that reveals how nerve cells form memories — LIGA.net, 2026-10-05
- Récompensée d’un Nobel, l’optogénétique aide 6 personnes à retrouver la vue — Pourquoi Docteur, 2026-10-08
- GS030 shows potential to restore visual function in retinitis pigmentosa — Retinal Physician, 2026-10-08
- Gene therapy and special goggles help some blind adults detect objects again — News-Medical, 2026-10-12